Resultados: 7

Estratégias de Avaliação de Tecnologias em Saúde (ATS) para medicamentos para doenças raras: uma revisão rápida de escopo

A Avaliação de Tecnologias em Saúde (ATS) considera os domínios de benefícios clínicos, perfil epidemiológico, inovação, custo-efetividade, ética e de equidade no processo de decisão dos gestores em saúde. No contexto dos medicamentos para doenças raras, é desafiador o trabalho da ATS, dada...

Innovative mechanisms of pre-marketing authorization access for rare diseases in Brazil: a case study of pabinafusp-alfa for mucopolysaccharidosis type II

Patients with rare diseases frequently face unmet medical needs due to the high costs, lengthy development times, and slow approval processes for new treatments. This case study discusses innovative access alternatives for rare diseases in Brazil, focusing on early access to pabinafusp-alfa for mucopolys...

Healthcare resource utilization of spinal muscular atrophy in the Brazilian Unified Health System: a retrospective database study

Objective: To describe the healthcare resource utilization (HCRU) related to patients with spinal muscular atrophy (SMA) treated at the Brazilian Unified Health System (SUS) since 2015 according to age-groups. Methods: This study analyzed outpatient and inpatient data for SMA patients from the Brazilian ...

Perfil farmacoeconômico do tratamento da fibrose pulmonar idiopática demandado por idosos no estado do Pará

Objetivo: O objetivo deste estudo foi realizar o levantamento de custo dos medicamentos antifibróticos para o tratamento da fibrose pulmonar idiopática no estado do Pará. Métodos: Trata-se de uma pesquisa documental do tipo descritiva, retrospectiva e quantitativa, referente às tecnologias pirfenido...

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